国家药监局药审中心 10 月 13 日签发、10 月 14 日发布《阻塞性睡眠呼吸暂停治疗药物临床试验技术指导原则》，自发布之日起施行。以下按监管逻辑梳理要点。
这份指导原则补的是什么空白？
此前是有器械、无药物、无专门规则
OSA 治疗长期以 PAP 为主，药物研发起步晚，也没有专门针对该类药物的临床试验设计规范，企业各自摸索。
现在按机制分了三类
以减重为主要机制的药物、直接作用于咽部扩张肌的神经肌肉调节剂、改善日间嗜睡（EDS）的促觉醒药物，各自有独立的试验逻辑和终点。
三类药各看什么终点、什么时点？
减重机制药
主要终点是治疗结束时 AHI 较基线的变化，评价时点通常 52 周，且要在使用 PAP 与未使用 PAP 两类人群中分别确证。
另外两类
神经肌肉调节剂主要终点是 AHI 变化、26 周；促觉醒药主要终点是 12 周的 MWT 睡眠潜伏期与 ESS 评分，不把 AHI 作为终点。
为什么要求戴呼吸机和不戴呼吸机的人分开验证？
PAP 是强分层变量
戴呼吸机本身就会改善夜间缺氧，把两类人混在一起，会看不清药物自己的作用。
对参与者的含义
报名时会被明确问是否在用 PAP、用了多久、能否在研究期间继续使用，这直接决定你被分到哪一组。
安全性与暴露时间有什么要求？
长期数据不能省
减重机制药与神经肌肉调节剂要求至少 12 个月长期扩展数据，促觉醒药至少 6 个月。
首个适应症更严
若 OSA 是某药的第一个适应症，须符合 ICH E1 对非致命慢病长期治疗的暴露量与时间要求，不能靠大量短期患者凑人年。
可穿戴设备能替代医院的睡眠监测吗？
不能
筛选期须用 PSG 确诊，基线和治疗结束也要做 PSG；可穿戴设备与远程访视只能作为探索性补充，且需提前与药审中心沟通。
为什么这么严
PSG 能同时记录脑电、眼电、肌电、呼吸气流与血氧，是可复核的客观数据；消费级设备在判读呼吸事件上的一致性还不够。
三类药为什么不能放在一起比
目标不同
减重机制药与神经肌肉调节剂要降低 AHI，促觉醒药只改善白天嗜睡，主要终点分别是 AHI 变化与 MWT、ESS，指标维度都不一样。
人群不同
减重类要求超重或肥胖且 AHI 不低于 15；神经肌肉调节剂覆盖 AHI 不低于 5 的广泛人群；促觉醒药只针对 PAP 治疗后仍嗜睡者。
时间不同
52 周、26 周、12 周的差异来自机制起效速度，也直接影响试验成本与入组难度。
这份文件对国内患者参与研究意味着什么
规则统一后，方案更好读
入组条件、主要终点、随访频率会向指导原则靠拢，患者看招募公告时更容易判断自己要承担什么。
长期安全性被写进要求
至少 12 个月或 6 个月的长期数据要求，意味着研究周期更长，参与者的随访时间也相应拉长。
可穿戴与远程访视有空间但有限
指导原则允许探索，但要求提前沟通并建立质量控制，确诊和主要疗效评价仍以 PSG 为准。
指导原则没有写、但仍要注意的事
没有规定具体样本量
样本量要按预期效应量和把握度计算，文件只给设计与终点要求，具体数字由申办方论证后与药审中心沟通。
没有统一量表版本
ESS 等量表有多个中文版本，研究方案会指定其中之一，跨研究比较时要留意版本是否一致。
没有替代伦理审查
文件是技术审评层面的要求，伦理审查、知情同意、机构备案仍按现行规定执行，任何一项都不能省。
为什么这份文件会影响入组速度
条件写细了，筛人更严
AHI 阈值、PAP 使用状态、BMI 范围都明确之后，符合条件的人比例会下降，入组可能更慢。
对患者是好事
条件清楚意味着你更容易判断自己是否适合，不必反复跑医院试。
这份文件对申办方提出了哪些硬要求
终点不能随便换
三类机制对应三套主要终点，想用其他指标替代，需要充分论证并与药审中心沟通达成共识。
长期数据要提前规划
12 个月或 6 个月的暴露要求意味着随访体系要早搭，不能等三期快结束才补。
老年人群要做亚组
OSA 在老年人群中高发，指导原则鼓励三期纳入并做亚组分析，参照 ICH E7 的要求。
核对原文时会用到的三个信息
文号
通告编号为 2026 年第 47 号，可在药审中心官网新闻中心检索到正文与附件全文。
日期
落款 2026 年 10 月 13 日，官网发布 10 月 14 日，自发布之日起施行，没有过渡期。
附件
正文之外附有指导原则全文，含概述、三期设计要素、其他关注点与参考文献，建议直接读原文而非二手解读。
这件事对准备报名的人意味着什么
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常见问题
ICH E1 是什么要求？
关于非危及生命性疾病长期治疗药物的人群暴露量与暴露时间要求，防止靠大量短期患者凑人年。
阳性对照什么时候必须用？
在已上市制剂基础上只改给药频率、靶点与临床目标不变时，需要设计阳性药对照。
老年患者会被纳入研究吗？
指导原则鼓励 III 期纳入老年人群做亚组分析，因为 OSA 在老年人群中高发。
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